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Annali dell'Istituto Superiore di Sanità

Print version ISSN 0021-2571

Abstract

ORLOFF, John J  and  STANSKI, Donald. Approcci innovativi allo sviluppo clinico e al progetto di sperimentazione. Ann. Ist. Super. Sanità [online]. 2011, vol.47, n.1, pp. 8-13. ISSN 0021-2571.  http://dx.doi.org/10.4415/ANN_11_01_03.

L'innovazione farmaceutica è sempre più rischiosa, costosa e a volte inefficace, il che ha portato ad una diminuzione della produttività industriale. Nonostante l'aumento degli investimenti nella ricerca e sviluppo da parte delle industrie, il numero delle nuove molecole che raggiunge l'autorizzazione per l'immissione sul mercato non è in aumento. I nuovi approcci allo sviluppo clinico e al piano di sperimentazione potrebbero avere un ruolo chiave per il superamento di alcune di queste sfide, attraverso il miglioramento dell'efficacia e la riduzione delle misure di attrition. L'efficacia dello sviluppo clinico può essere migliorata attraverso l'adozione di un modello più integrato che aumenti la flessibilità e massimizzi l'utilizzo di una maggiore conoscenza. Cruciali per questo modello di sviluppo di farmaci sono i nuovi strumenti, inclusi i modelli e la simulazione, le metodologie bayesiane e i progetti di adattamento, quali i disegni adattativi continui ed i metodi di rivalutazione della dimensione del campione. L'applicazione di questi metodi alla fase iniziale e finale dello sviluppo del farmaco è descritta con alcuni esempi specifici, insieme ai vantaggi, alle sfide e alle barriere all'implementazione. A motivo della loro flessibilità, questi nuovi progetti di sperimentazione richiedono analisi statistiche significative, simulazioni e considerazioni logistiche per la verifica delle caratteristiche operative e pertanto tendono ad aver bisogno di maggior tempo per la fase di pianificazione e di sviluppo del protocollo. Una maggiore consapevolezza dei vari vantaggi dei progetti innovativi da parte degli enti regolatori e degli sponsor è essenziale per una crescente adozione di questi moderni strumenti.

Keywords : sperimentazione clinica; preparazioni farmaceutiche; approvazione di farmaci.

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