Abstract

STANZIONE, Paolo  and  TROPEPI, Domenicantonio. Farmaci e studi clinici nelle malattie neurodegenerative. Ann. Ist. Super. Sanità [online]. 2011, vol.47, n.1, pp. 49-54. ISSN 0021-2571.  http://dx.doi.org/10.4415/ANN_11_01_11.

Le malattie neurodegenerative sono condizioni che conducono a disabilità, destinate ad aumentare a causa dell'invecchiamento della popolazione. Per tale motivo, una terapia in grado di alterare il corso della malattia (disease modifier) costituisce una necessità primaria. Sfortunatamente la ricerca di trattamenti efficaci è resa difficoltosa a causa della mancata conoscenza dei processi patologici alla base di queste condizioni e di biomarkers di malattia. Gli studi clinici sono difficili in quanto necessitano di grandi popolazioni che devono essere seguite per lunghi periodi di tempo in modo da indentificare potenziali effetti sulla progressione della malattia. Questo è causa di frequenti fallimenti e spreco di risorse umane ed economiche. Dal momento in cui la ricerca in questo ambito deve continuare, fino a che non si sia ottenuta una esaustiva conoscenza dei processi patologici di base, si potrebbero prendere in considerazione studi clinici con disegni alternativi per individuare farmaci disease modifier e per ridurre i costi.

Keywords : malattie neurodegenerative; disease modifier; delayed start design; randomized withdrawal design; studio di futilità.