Abstract

PUOPOLO, Maria  and  POCCHIARI, Maurizio. Necessità di migliorare le sperimentazioni cliniche nelle malattie neurodegenerative rare. Ann. Ist. Super. Sanità [online]. 2011, vol.47, n.1, pp. 55-59. ISSN 0021-2571.  http://dx.doi.org/10.4415/ANN_11_01_12.

Le malattie neurodegenerative rare sono patologie ad esito infausto e gli interventi terapeutici per la loro cura o anche solo per rallentare il decorso clinico sono praticamente inesistenti. In questo articolo si riportano le possibili cause che rendono difficili la gestione degli studi clinici nelle patologie neuro degenerative rare: studi preclinici non sufficientemente robusti, difficoltà nel reclutare i pazienti, ritardo nell'inizio dei trattamenti per mancanza di biomarcatori specifici precoci e disegni sperimetali non ottimali negli studi clinici di Fase II. L'impiego di approcci statistici innovativi nei trial iniziali di Fase II potrebbe migliorare la selezione di farmaci efficaci per le malattie neurodegenerative rare, ma ciò richiede lo sforzo congiunto dei ricercatori clinici, degli statistici e dei responsabili delle agenzie regolatorie, al fine di sviluppare nuove strategie che da una parte mantengano l'integrità del rigore scientifico e dall'altra adottino un approccio sempre più etico alle sperimentazioni nell'uomo.

Keywords : sperimentazione clinica; malattie neurodegenerative.