Abstract

POPOLI, Patrizia; COMETA, Maria Francesca; FABI, Fulvia  and  MENEGUZ, Annarita. Il ruolo dell'Istituto Superiore di Sanità, come autorità competente per le sperimentazioni cliniche di fase 1, nella traslazione di terapie avanzate. Ann. Ist. Super. Sanità [online]. 2011, vol.47, n.1, pp. 79-82. ISSN 0021-2571.  http://dx.doi.org/10.4415/ANN_11_01_16.

I prodotti medicinali per terapie avanzate (advanced therapy medicinal products, ATMP) possono rappresentare nuove ed efficaci opzioni terapeutiche per il trattamento di patologie severe come il cancro, i disturbi neurodegenerativi e cardiovascolari. Nonostante il grosso impegno profuso nella ricerca di ATMP da parte di università e fondazioni scientifiche, la traslazione delle terapie avanzate alla clinica è ancora piuttosto lenta. Con il recepimento in Italia della Direttiva 2001/20 si è stabilito che lo sviluppo di un ATMP deve seguire le regole delle GxP - buona pratica di fabbricazione (good manufacturing practice, GMP), buona pratica di laboratorio (good laboratory practice, GLP), buona pratica clinica (good clinical practice, GCP). L'elevato costo derivato dall'applicazione delle GCP e la necessità che la produzione avvenga presso stabilimenti autorizzati GMP, costituiscono il più importante collo di bottiglia per lo sviluppo di ATMP. In questo articolo viene messa in evidenza la necessità di una collaborazione strategica fra differenti attori quali l'accademia, l'industria ed esperti in problemi regolatori. In particolare è evidenziato il ruolo dell'Istituto Superiore di Sanità, in qualità di autorità competente per l'autorizzazione di sperimentazioni cliniche di fase 1, nel promuovere la traslazione di terapie con ATMP sicure ed efficaci.

Keywords : ricerca traslazionale; sperimentazioni cliniche di fase precoce; prodotti medicinali per terapie avanzate.