Abstract

STOLK, Pieter; WILLEMEN, Marjolein JC  and  LEUFKENS, Hubert GM. Medicamentos esenciales raros: los fármacos contra enfermedades raras como medicamentos esenciales. Bull World Health Organ [online]. 2006, vol.84, n.9, pp. 745-751. ISSN 0042-9686.  http://dx.doi.org/10.1590/S0042-96862006000900018.

Desde 1977 la Lista Modelo de Medicamentos Esenciales (LME) de la OMS, publicada por esta organización, ha servido de orientación a los Estados Miembros a la hora de determinar el tipo de tecnologías farmacéuticas que se debe proporcionar a los pacientes en el marco de los sistemas de salud pública. Una iniciativa que tiene su origen fuera de la OMS es un sistema de incentivos puesto en marcha por diversos gobiernos para desarrollar medicamentos contra enfermedades raras («medicamentos huérfanos»). Conforme avancen las investigaciones farmacéuticas (por ejemplo mediante el desarrollo de medicamentos focalizados en indicaciones más limitadas), estos fármacos aparecerán con más frecuencia en las futuras agendas de salud pública. Sin embargo, si se aplican estrictamente las actuales definiciones para seleccionar los medicamentos esenciales, los medicamentos huérfanos no pueden formar parte del Programa de Medicamentos Esenciales de la OMS, lo que conlleva el riesgo de que ésta quede marginada en este asunto. A nuestro juicio, la OMS debería incluir explícitamente los medicamentos huérfanos en su esfera normativa, confeccionando una Lista Modelo de Medicamentos Huérfanos como complemento de la LME. Esta lista complementaria de «medicamentos esenciales raros» podría ayudar a las autoridades y los pacientes, por ejemplo de los países emergentes, a mejorar el acceso a esos medicamentos y potenciar las políticas relacionadas. Además, es posible corregir las incoherencias que presenta la actual LME en lo referente a las enfermedades raras. En este artículo proponemos varios criterios de selección para elaborar una Lista Modelo de Medicamentos Huérfanos que podría constituir el punto de partida para futuras ampliaciones con miras a establecer un vasto Programa OMS de Medicamentos Huérfanos.