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Bulletin of the World Health Organization

Print version ISSN 0042-9686

Abstract

STOLK, Pieter; WILLEMEN, Marjolein JC  and  LEUFKENS, Hubert GM. Rares et essentiels: considérons les médicaments destinés au traitement des maladies rares comme des médicaments essentiels. Bull World Health Organ [online]. 2006, vol.84, n.9, pp. 745-751. ISSN 0042-9686.  http://dx.doi.org/10.1590/S0042-96862006000900018.

Depuis 1977, la Liste modèle des médicaments essentiels (LME) publiée par l'OMS fournit des indications aux États Membres qui peinent à décider des technologies pharmaceutiques à appliquer dans le cadre de leur système de santé publique. Lancé au départ indépendamment de l'OMS, un système d'incitation a été mis en place par divers gouvernements pour favoriser la mise au point de médicaments contre les maladies rares («médicaments orphelins»). Avec les progrès réalisés par la recherche en pharmacie (médicaments visant des indications plus étroites par exemple), ces médicaments seront plus souvent considérés comme des priorités de santé publique. Cependant, si l'on applique strictement les définitions actuelles des médicaments essentiels, les médicaments contre les maladies orphelines ne peuvent être intégrés au Programme d'action pour les médicaments essentiels auquel participe l'OMS, d'où le risque que celle-ci perde contact avec le domaine concerné. Il faudrait, à notre avis, que l'OMS inclue explicitement les «médicaments orphelins» dans sa sphère d'action en constituant une Liste modèle complémentaire des médicaments orphelins s'ajoutant à la LME. Cette liste complémentaire de médicaments «rares et essentiels» pourrait aider les décideurs et les patients, notamment des pays émergents, à améliorer l'accès à ces médicaments et à stimuler des politiques analogues. Il est en outre possible d'éliminer les incohérences de la LME actuelle à propos des médicaments destinés à traiter des maladies rares. Le présent article propose des critères de sélection pour l'établissement d'une Liste modèle des médicaments orphelins, qui pourrait servir de point de départ à la mise en place d'un programme complet de l'OMS en faveur de ces médicaments.

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