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Article References

SARTORI JUNIOR, Dailor et al. Judicialização do acesso ao tratamento de doenças genéticas raras: a doença de Fabry no Rio Grande do Sul. Ciênc. saúde coletiva [online]. 2012, vol.17, n.10, pp. 2717-2728. ISSN 1413-8123.  http://dx.doi.org/10.1590/S1413-81232012001000020.

    1. Desnick RJ, Brady R, Barranger J, Collins AJ, Germain DP, Goldman M, Grabowski G, Packman S, Wilcox WR. Fabry disease, an under-recognized multisystemic disorder: expert recommendations for diagnosis, management, and enzyme replacement therapy. Ann Intern Med 2003; 138(4):338-346. [ Links ]

    2. MacDermot KD, Holmes A, Miners AH.Anderson-Fabry disease: clinical manifestations and impact of disease in a cohort of 98 hemizygous males. J Med Genet 2001; 38(11):750-760. [ Links ]

    3. Souza MV, Krug BC, Picon PD, Schwartz IVD. Medicamentos de alto custo para doenças raras no Brasil: o exemplo das doenças lisossômicas. Cien Saude Colet 2010; 15(3):3443-3454. [ Links ]

    4. Wraith JE. Clinical aspects and diagnosis. In: Platt FM, Walkley SU, editors. Lysosomal disorders of the brain. Oxford: Oxford University Press; 2004. p. 50-80. [ Links ]

    5. Brasil. Ministério da Saúde. Portaria GM/MS n 2.577 de 27 de outubro de 2006. Aprova o Componente de Medicamentos de Dispensação Excepcional. Diário Oficial da União 2006; 10 nov. [ Links ]

    6. Silva L. Avaliação tecnológica e análise custo-efetividade em saúde: a incorporação de tecnologias e a produção de diretrizes clínicas para o SUS. Cien Saude Colet 2003; 8(2):501-520. [ Links ]

    7. Haffner ME. Focus on Research: Adopting Orphan Drugs – Two Dozen Years of Treating Rare Diseases. N Engl J Med 2006; 354(5):445-447. [ Links ]

    8. Brasil. Lei n 8.080 de 19 de setembro de 1990. Dispõe sobre as condições para a promoção, proteção e recuperação da saúde, a organização e o funcionamento dos serviços correspondentes e dá outras providências. Diário Oficial da União 1990; 20 set. [ Links ]

    9. Casagrande C. O Ministério Público e a judicialização da política: estudos de casos. Porto Alegre: Sérgio Antonio Fabris; 2008. [ Links ]

    10. Vianna LW, Carvalho MAR, Melo MPC, Burgos MB. A judicialização da política e das relações sociais no Brasil. Rio de Janeiro: Revan; 1999. [ Links ]

    11. Eng CM, Guffon N, Wilcox WR, Germain DP, Lee P, Waldek S, Caplan L, Linthorst GE, Desnick RJ, et al. Safety and efficacy of recombinant human alpha-galactosidase A- replacement therapy in Fabry's disease. N Engl J Med 2001; 345(1):9-16. [ Links ]

    12. Schiffmann R, Kopp JB, Austin HA 3rd, Sabnis S, Moore DF, Weibel T, Balow JE, Brady RO. Enzyme replacement therapy in Fabry disease: a randomized controlled trial. Jama 2001; 285(21):2743-2749. [ Links ]

    13. Germain, D P,  Waldek, S, Banikazemi,M, Bushinsky, DA,  Charrow,J, Desnick, RJ,  Lee,P,  Loew,T,  Vedder, AC, Abichandani,R, Wilcox,WR, Guffon, N. Sustained, Long-Term Renal Stabilization After 54 Months of Agalsidase-Therapy in Patients with Fabry Disease. J Am Soc Nephrol 2007; 18(5):1547–1557. [ Links ]

    14. Thofehrn S, Netto C, Cecchin C, Burin M, Matte U, Brustolin S, Nunes AC, Coelho J, Tsao M, Jardim L, Giugliani R, Barros EJ. Kidney function and 24-hour proteinuria in patients with Fabry disease during 36 months of agalsidase alfa enzyme replacement therapy: a Brazilian experience. Ren Fail 2009; 31(9):773-778. [ Links ]

    15. Feriozzi S, Schwarting A, Sunder-Plassmann G, West M, Cybulla M, International Fabry Outcome Survey Investigators. Agalsidase alfa slows the decline in renal function in patients with Fabry disease. Am J Nephrol 2009; 29(5):353-361. [ Links ]

    16. Weidemann F, Niemann M, Breunig F, Herrmann S, Beer M, Störk S, Voelker W, Ertl G, Wanner C, Strotmann J. Long-term effects of enzyme replacement therapy on fabry cardiomyopathy: evidence for a better outcome with early treatment. Circulation 2009; 119(4):524-529. [ Links ]

    17. Imbriaco M, Pisani A, Spinelli L, Cuocolo A, Messalli G, Capuano E, Marmo M, Liuzzi R, Visciano B, Cianciaruso B, Salvatore M. Effects of enzyme-replacement therapy in patients with Anderson-Fabry disease: a prospective long-term cardiac magnetic resonance imaging study. Heart 2009; 95(13):1103-1107. [ Links ]

    18. Evidence-Based Medicine Working Group. Evidence-based medicine. A new approach to teaching the practice of medicine. Jama 1992; 268(17):2420-2425. [ Links ]

    19. Brasil. Ministério da Saúde (MS). Secretaria de Assistência à Saúde. Departamento de Sistemas e Redes Assistenciais. Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas – Medicamentos Excepcionais. Brasília: MS; 2002. [ Links ]

    20. Novaes HMD. Avaliação de programas, serviços e tecnologias em saúde. Rev Saude Publica 2000; 34(5): 547-559. [ Links ]

    21. Williams AH, Cookson RA. Equity-efficiency trade-offs in Health Technology Assessment. Int J Technol Assess Health Care 2006; 22(1):1-10. [ Links ]

    22. Brasil. Ministério da Saúde (MS). Portaria GM/MS n 2.981, de 26 de novembro de 2009. Aprova o Componente Especializado da Assistência Farmacêutica. Diário Oficial da União 2009; 1 dez. [ Links ]

    23. Brasil. Lei n 12.401. Altera a Lei n 8.080, de 19 de setembro de 1990, para dispor sobre a assistência terapêutica e a incorporação de tecnologia em saúde no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS. Diário Oficial da União 2011; 29 abr. [ Links ]

    24. Messeder AM, Osório-de-Castro CGS, Luiza VL. Mandados judiciais como ferramenta para garantia do acesso a medicamentos no setor público: a experiência do Estado do Rio de Janeiro, Brasil. Cad Saude Pública 2005; 21(2):525-534. [ Links ]

    25. Connock M, Juarez-Garcia A, Frew E, Mans A, Dretzke J, Fry-Smith A, Moore D. A systematic review of the clinical effectiveness and cost-effectiveness of enzyme replacement therapies for Fabry's disease and mucopolysaccharidosis type 1. Health Technol Assess 2006; 10(20):1-130. [ Links ]

    26. Evidence-Based Medicine Working Group. Evidence-based medicine: a new approach to teaching the practice of medicine. Jama 1992; 268(17):2420-2425. [ Links ]

    27. Gugiu PC, Gugiu MR. A critical appraisal of standard guidelines for grading levels of evidence. Eval Health Prof 2010; 33(3):233-55. [ Links ]