• Availability and affordability of new medicines in Latin American countries where pivotal clinical trials were conducted Research

    Homedes, Núria; Ugalde, Antonio

    Resumo em Chinês:

    摘要 目的 评估美国食品药物管理局 (FDA) 2011 年和 2012 年批准的、在拉丁美洲国家进行试验的新药品是否已注册且商品化,是否以负担得起的价格出售。 方法 我们获得了 (FDA) 2011 年和 2012 年批准的新分子实体药物(新药品)的清单。(FDA) 医疗审查表明进行关键临床试验的国家。 药品的注册状态从药品注册处获得,制药公司在全国市场确定药品的可得性,当地价格监测站提供药品在零售药房的价格。 负担能力按照一个疗程的费用在月收入中所占比例进行评估。 安全和疗效信息从独立的药物公告收集。 结果 如果 33 种药品已经在试验的所有国家注册过,在预期的 114 个注册国家中,只有 68 个 (60%) 已完成。 8 种药品在所有国家注册过和商品化,但有 10 种药品还未在任何国家注册过。 从我们获得的价格信息 (n= 18) 来看,除了一种例外,所有国家的药品价格都超过了月最低收入,有 12 种药品的价格至少是月最低收入的五倍。 结论 许多在拉丁美洲试验的药物都不可得且/或大部分人负担不起。 伦理审查委员会应考虑新药品的当地负担能力和治疗相关性,以此作为批准临床试验的附加标准。 最后,临床试验有需要进行评估的机会成本。

    Resumo em Russo:

    абстрактный доступен в Полный текст

    Resumo em Francês:

    Résumé Objectif Évaluer si les nouveaux produits pharmaceutiques approuvés par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en 2011 et 2012 ont été homologués, mis sur le marché et vendus à des prix abordables dans les pays d'Amérique latine où ils ont été testés. Méthodes Nous nous sommes procuré la liste des nouvelles entités moléculaires (nouveaux produits pharmaceutiques) approuvées par la FDA en 2011 et 2012. Les comptes-rendus médicaux de la FDA indiquaient les pays dans lesquels des essais cliniques pivots avaient été menés. Le statut des produits en matière d'homologation nous a été révélé par les registres pharmaceutiques; les sociétés pharmaceutiques ont confirmé la disponibilité des produits sur les marchés nationaux et les observatoires locaux des prix nous ont communiqué le prix des médicaments dans les pharmacies de détail. Leur accessibilité financière a été évaluée au regard du revenu mensuel. Des informations sur leur innocuité et leur efficacité ont été recueillies dans des bulletins pharmaceutiques indépendants. Résultats Sur les 114 homologations escomptées si les 33 produits avaient été homologués dans tous les pays où ils ont été testés, seules 68 (60%) étaient accordées. Huit produits étaient homologués et commercialisés dans tous les pays, mais 10 n'avaient été homologués dans aucun des pays. À une exception près, les produits pour lesquels nous avons obtenu des informations tarifaires (n= 18) ont un prix supérieur au salaire minimum mensuel dans tous les pays et 12 produits coûtent au moins cinq fois plus que le salaire minimum mensuel. Conclusion De nombreux produits pharmaceutiques testés en Amérique latine sont indisponibles et/ou inaccessibles financièrement pour la majeure partie de la population. Les comités d'éthique devraient envisager de prendre en compte l'accessibilité financière et l'intérêt thérapeutique des nouveaux produits au niveau local comme critères supplémentaires d'approbation des essais cliniques. Enfin, les essais cliniques ont des coûts d'opportunité qui doivent être évalués.

    Resumo em Espanhol:

    Resumen Objetivo Evaluar si los nuevos productos farmacéuticos aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos en 2011 y 2012 fueron registrados, comercializados y vendidos a precios asequibles en los países de América Latina en los que se probaron. Métodos Se obtuvo una lista de las nuevas entidades moleculares (los nuevos productos farmacéuticos) aprobadas por la FDA en 2011 y 2012. Los análisis médicos de la FDA indicaron los países en los que se habían llevado a cabo los ensayos clínicos decisivos. El estado del registro de los productos se obtuvo de los registros farmacéuticos; las empresas farmacéuticas confirmaron su disponibilidad en los mercados nacionales y los observatorios de precios proporcionaron el precio de los medicamentos en farmacias minoristas. La asequibilidad se evaluó como el costo de un ciclo de tratamiento en proporción a los ingresos mensuales. La información sobre seguridad y eficacia se obtuvo de boletines independientes de medicamentos. Resultados De los 114 registros esperados si los 33 productos se hubieran registrado en todos los países en los que se habían probado, solo se completaron 68 (el 60%). Se registraron y comercializaron ocho productos en todos los países, pero 10 no habían sido registrados en ninguno de los países. Con una excepción, los productos sobre los que obtuvimos información sobre precios (n= 18) costaban más que el sueldo mínimo mensual en todos los países y 12 productos costaban al menos cinco veces el sueldo mínimo mensual. Conclusión Varios productos farmacéuticos probados en América Latina no se encuentran disponibles o no son asequibles para la mayor parte de la población. Los comités de revisión ética deberían considerar la asequibilidad local y la relevancia terapéutica de los nuevos productos como un criterio adicional a la hora de aprobar ensayos clínicos. Finalmente, los ensayos clínicos tienen costes de oportunidad que necesitan ser evaluados.

    Resumo em Inglês:

    Abstract Objective To assess whether new pharmaceutical products approved by the United States Food and Drug Administration (FDA) in 2011 and 2012 were registered, commercialized and sold at affordable prices in the Latin American countries where they were tested. Methods We obtained a list of new molecular entities (new pharmaceutical products) approved by the FDA in 2011 and 2012. FDA medical reviews indicated the countries where pivotal clinical trials had been conducted. The registration status of the products was obtained from pharmaceutical registers; pharmaceutical companies confirmed their availability in national markets and local pricing observatories provided the price of medicines in retail pharmacies. Affordability was assessed as the cost of a course of treatment as a proportion of monthly income. Information on safety and efficacy was gathered from independent drug bulletins. Findings Of an expected 114 registrations, if the 33 products had been registered in all the countries where tested, only 68 (60%) were completed. Eight products were registered and commercialized in all countries but 10 had not been registered in any of the countries. With one exception, products for which we obtained pricing information (n= 18) cost more than the monthly minimum wage in all countries and 12 products cost at least five times the monthly minimum wage. Conclusion Many pharmaceutical products tested in Latin America are unavailable and/or unaffordable to most of the population. Ethical review committees should consider the local affordability and therapeutic relevance of new products as additional criteria for the approval of clinical trials. Finally, clinical trials have opportunity costs that need to be assessed.
  • Betel quid use and mortality in Bangladesh: a cohort study Research

    Wu, Fen; Parvez, Faruque; Islam, Tariqul; Ahmed, Alauddin; Rakibuz-Zaman, Muhammad; Hasan, Rabiul; Argos, Maria; Levy, Diane; Sarwar, Golam; Ahsan, Habibul; Chen, Yu

    Resumo em Chinês:

    摘要 目的 旨在评估嚼食槟榔对死亡率的潜在影响。 (槟榔嚼块由槟榔子组成,包裹在槟榔叶中,某些食用者会在槟榔嚼块中添加烟叶。) 方法 分析居住在孟加拉国 Araihazar 18 岁到 75 岁的 20 033 个人的前瞻性数据。 使用标准化的调查问卷收集基线人口和接触数据。 通过向近亲进行死因推断问卷调查来确定死亡原因。 我们使用考克斯比例风险模型,评估食用槟榔与各种原因和特殊原因导致死亡率之间的危害比 (HR),并且置信区间 (CI) 为 95%。 我们根据年龄、性别、身体质量指数、受教育程度和吸烟史调整群组。 结果 在平均十年的随访病例中,有 1072 例死亡。 食用过槟榔嚼块的参与者明显更有可能死于各种原因 (HR: 1.26; 95% CI: 1.09-1.44) 和癌症 (HR: 1.55; 95% CI: 1.09-2.22);而非心血管疾病 (HR: 1.16; 95% CI: 0.93-1.43)。这些结果强有力地支持潜在混杂因素的调整。 在各种原因导致的死亡率和槟郎食用的持续时间与强度之间存在剂量反应关系。 食用槟榔的人群归因分值中,各种原因导致的死亡占 14.1%,癌症导致的死亡占 24.2%。 结论 在这个群组中,食用槟榔和各种原因以及癌症导致的死亡率有关。

    Resumo em Russo:

    абстрактный доступен в Полный текст

    Resumo em Francês:

    Résumé Objectif Évaluer les effets potentiels de la consommation de chiques de bétel sur la mortalité. (Une chique se compose d'une noix de bétel enveloppée dans des feuilles de bétel; certains consommateurs lui ajoutent du tabac.) Méthodes Des données prospectives étaient disponibles au sujet de 20 033 personnes âgées de 18 à 75 ans et vivant à Araihazar, au Bangladesh. Des données démographiques ainsi que des données sur l'exposition ont été recueillies au début de l'étude au moyen d'un questionnaire standardisé. Les causes de décès ont été définies à l'aide de questionnaires d'autopsie verbale auxquels ont répondu les proches. Nous avons estimé les ratios de risque (RR) et leur intervalle de confiance (IC) de 95% pour les associations entre la consommation de bétel et la mortalité, toutes causes confondues et due à des causes spécifiques, au moyen de modèles à risques proportionnels de Cox. Nous les avons ajustés en fonction de l'âge, du sexe, de l'indice de masse corporelle, du niveau d'instruction et des antécédents de tabagisme. Résultats On a enregistré 1072 décès pendant une moyenne de 10 années de suivi. Les participants qui avaient consommé du bétel étaient sensiblement plus nombreux à mourir, de toutes causes (RR: 1,26; IC 95%: 1,09-1,44) et des suites d'un cancer (RR: 1,55; IC 95%: 1,09-2,22), mais pas de maladies cardiovasculaires (RR: 1,16; IC 95%: 0,93-1,43). Ces résultats sont restés identiques après ajustement en fonction d'éventuels facteurs de confusion. Une relation dose-effet a été observée entre la mortalité, toutes causes confondues, et la durée de la consommation de bétel ainsi que son intensité. La fraction attribuable dans la population concernant la consommation de bétel était de 14,1% pour les décès toutes causes confondues et de 24,2% pour les cancers. Conclusion Dans cette cohorte, la consommation de chiques de bétel a été associée à la mortalité, toutes causes confondues et due au cancer.

    Resumo em Espanhol:

    Resumen Objetivo Evaluar los posibles efectos de mascar mascada de betel en la mortalidad. (Una mascada consiste de una nuez de betel envuelta en hojas de betel; algunos usuarios le añaden tabaco). Métodos Se disponía de datos prospectivos de 20.033 individuos de entre 18 y 75 años que habitaban en Araihazar, Bangladesh. Se recogieron datos demográficos y de exposiciones al inicio del estudio mediante un cuestionaros normalizado. Se definió la causa de mortalidad a través de cuestionarios de autopsia verbales administrados a los familiares. Se estimó el cociente de riesgos y su intervalo de confianza (IC) del 95% para asociaciones entre el uso de betel y la mortalidad por todas las causas, y las causas específicas mediante el uso de modelos de Cox de riesgos proporcionales. Se ajustó en cuanto a edad, sexo, peso medio, nivel educativo e historial de consumo de tabaco. Resultados Hubo 1.072 muertes en un periodo medio de seguimiento de 10 años. Los participantes que nunca habían utilizado betel tenían más posibilidades de morir por todas las causas (cociente de riesgos: 1,26; IC del 95%: 1,09-1,44) y cáncer (cociente de riesgos: 1,55; IC del 95%: 1,09-2,22); pero no enfermedades cardiovasculares (cociente de riesgos: 1,16; IC del 95%: 0,93-1,43). Estos resultados fueron sólidos para un ajuste de los factores potenciales de confusión. Hubo una relación de respuesta a la dosis entre la mortalidad de todas las causas y la duración e intensidad del uso de betel. La fracción atribuible de la población por el uso de betel fue del 14,1% de las muertes por todas las causas y del 24,2% por cáncer. Conclusión El uso de mascada de betel estaba asociado a la mortalidad por todas las causas y por cáncer en este cohorte.

    Resumo em Inglês:

    Abstract Objective To evaluate the potential effects of betel quid chewing on mortality. (A quid consists of betel nut, wrapped in betel leaves; tobacco is added to the quid by some users). Methods Prospective data were available on 20 033 individuals aged 18-75 years, living in Araihazar, Bangladesh. Demographic and exposure data were collected at baseline using a standardized questionnaire. Cause of death was defined by verbal autopsy questionnaires administered to next of kin. We estimated hazard ratios (HR) and their 95% confidence intervals (CI) for associations between betel use and mortality from all causes and from specific causes, using Cox proportional hazards models. We adjusted for age, sex, body mass index, educational attainment and tobacco smoking history. Findings There were 1072 deaths during an average of 10 years of follow-up. Participants who had ever used betel were significantly more likely to die from all causes (HR: 1.26; 95% CI: 1.09-1.44) and cancer (HR: 1.55; 95% CI: 1.09-2.22); but not cardiovascular disease (HR: 1.16; 95% CI: 0.93-1.43). These findings were robust to adjustment for potential confounders. There was a dose-response relationship between mortality from all causes and both the duration and the intensity of betel use. The population attributable fraction for betel use was 14.1% for deaths from all causes and 24.2% for cancer. Conclusion Betel quid use was associated with mortality from all causes and from cancer in this cohort.

    Resumo em Árabe:

    ملخص الغرض تقييم التأثيرات المحتملة لمضغ نبات التنبول على نسبة الوفيات. (تحتوي المُضغة على بذرة التنبول، الملفوفة في أوراق التنبول؛ وتتم إضافة مادة التبغ إلى المُضغة من جانب بعض المتعاطين). الطريقة توفرت المعطيات الاستباقية عن 20033 شخصًا تتراوح أعمارهم ما بين 18 إلى 75 سنة ويعيشون في مدينة أرايهازار في بنغلاديش. ولقد تم جمع معطيات ديموغرافية ومعطيات التعرض عند خط الأساس باستخدام استبيان معياري. تم تحديد سبب الوفاة عن طريق استبيانات تشريح الجثة السردي التي تم تقديمها إلى الأقارب. وقد قمنا بتقدير نسب الخطورة (HR) ونسب أرجحيتها (CI) بمقدار 95% لعلاقات الاقتران بين تعاطي التنبول ونسب الوفيات الناتجة عن جميع الأسباب، أو الناتجة عن أسباب معينة، وذلك باستخدام نماذج المخاطر التناسبية لكوكس (Cox proportional hazards models). ولقد قمنا بالتعديل بحسب العمر، والجنس، ومؤشر كتلة الجسم، والتحصيل التعليمي، والتاريخ السابق لتدخين التبغ. النتائج وقعت 1072 حالة وفاة خلال فترة متابعة تبلغ في المتوسط 10 سنوات. وكان المشاركون الذين تعاطوا التنبول من قبل أكثر عرضة للوفاة من جميع الأسباب بشكل ملحوظ (نسبة الخطورة: 1.26؛ بنسبة أرجحية مقدارها 95%: 1.09-1.44) وجراء الإصابة بمرض السرطان (نسبة الخطورة: 1.55؛ بنسبة أرجحية مقدارها 95%: 1.09-2.22)؛ ولكن ليس جراء الإصابة بمرض القلب الوعائي (نسبة الخطورة: 1.16؛ بنسبة أرجحية مقدارها 95%: 0.93-1.43). كانت هذه النتائج صامدة أمام التعديل للعوامل المحيّرة (Confounders) المحتملة. لقد كانت هناك علاقة بين الجرعة والاستجابة بين الوفيات الناتجة عن جميع الأسباب وكلاً من المدة الزمنية ودرجة شدة تعاطي التنبول. وبلغت النسبة المنسوبة إلى الشريحة السكانية من متعاطي التنبول 14.1% لحالات الوفاة الناتجة عن جميع الأسباب و24% من مرض السرطان. الاستنتاج لقد كان تعاطي مُضغة التنبول مرتبطًا بالوفيات الناتجة عن جميع الأسباب وعن مرض السرطان في هذه المجموعة.
  • Evaluating the quality and use of economic data in decisions about essential medicines Research

    Moucheraud, Corrina; Wirtz, Veronika J; Reich, Michael R

    Resumo em Chinês:

    摘要 目的 评估向世界卫生组织 (WHO) 申请的基本药物标准清单中所提供的经济数据的特性。同时也评估专家委员会审议申请时,这些数据在他们制定决策中所起的作用。 方法 我们分析了在 2002 年至 2013 年间提交给 WHO 专家委员会的关于选择和使用基本药物的申请。药物价格和成本效益的数据完整性从申请文件中提取,并且用四点量表编码。 我们记录了专家委员会是否讨论了经济信息以及每份申请的结果。 我们用 χ2 检验对经济数据的完整性和申请结果之间的关联性进行了评估。 结果 专家委员会共收到 134 份申请。 只有8 份申请 (6%) 包含完整的价格数据和经济评估数据。 许多申请都遗漏或曲解了申请表的经济评估部分。 尽管缺少经济数据,但委员会还是审查了所有的申请。 经济信息的完整性和申请结果之间并无重大关联。 专家委员会尽力通过进一步审查和分析申请相关数据来处理申请中的信息缺失。 结论 世界卫生组织应该修改供申请人查阅的经济数据要求说明,制定有助于申请人完成申请过程的新机制,规定决策中经济数据起作用的方法。

    Resumo em Russo:

    абстрактный доступен в Полный текст

    Resumo em Francês:

    Résumé Objectif Évaluer la qualité des données économiques fournies dans les candidatures à la Liste Modèle des Médicaments Essentiels de l'Organisation Mondiale de la Santé (OMS) et évaluer le rôle de ces données dans la prise de décision du comité d'experts chargé d'examiner les candidatures. Méthodes Nous avons analysé les candidatures soumises au comité d'experts de l'OMS concernant la sélection et l'utilisation des médicaments essentiels entre 2002 et 2013. Toutes les données relatives aux prix et au rapport coût-efficacité des médicaments ont été tirées des dossiers de candidature et leur exhaustivité a été codée à l'aide d'une échelle à quatre points. Nous avons déterminé si le comité d'experts examinait les informations économiques et l'issue de chaque candidature. La relation entre le caractère exhaustif des données économiques et l'issue des candidatures a été évaluée par des tests du χ2. Résultats Le comité d'experts a reçu 134 candidatures. Seules huit d'entre elles (6%) incluaient des données complètes sur les prix et des données d'évaluation économique. De nombreux candidats ont négligé ou mal compris la section du formulaire de candidature relative à l'évaluation économique. Malgré le manque de données économiques, toutes les candidatures ont été examinées par le comité. Aucune relation significative entre l'exhaustivité des informations économiques et l'issue des candidatures n'a été établie. Le comité d'experts a tenté de remédier à l'insuffisance des informations fournies dans les candidatures en procédant à un examen et à une analyse plus poussés des données relatives à la candidature. Conclusion L'Organisation Mondiale de la Santé doit revoir les indications données aux candidats en ce qui concerne les exigences relatives aux données économiques, élaborer de nouveaux mécanismes pour aider les candidats à aller au bout du processus de candidature et définir des méthodes d'utilisation des données économiques dans la prise de décision.

    Resumo em Espanhol:

    Resumen Objetivo Evaluar la calidad de los datos económicos proporcionados en las solicitudes para la Lista Modelo de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud (OMS) y valorar el papel que desempeña dicha información en el proceso de toma de decisiones del Comité de Expertos que tiene en cuenta las solicitudes. Métodos Se analizaron las solicitudes entregadas al Comité de Expertos de la OMS en relación con la selección y el uso de medicamentos esenciales entre 2002 y 2013. La exactitud de los datos sobre el precio y la costoeficacia de los medicamentos se extrajo de los documentos de solicitud y se calificó mediante una escala de cuatro puntos. Se registró si en el Comité de Expertos se discutió o no la información económica y los resultados de cada solicitud. Las asociaciones entre la exactitud de los datos económicos y los resultados de las solicitudes se evaluaron usando pruebas χ2. Resultados El comité de expertos recibió 134 solicitudes. Solamente ocho solicitudes (6%) incluían datos completos relativos al precio y datos relativos a la evaluación económica. Muchos solicitantes omitieron o malinterpretaron la sección de evaluación económica del formulario de solicitud. A pesar de la falta de datos económicos, el Comité revisó todas las solicitudes. No hubo ningún vínculo significativo entre la exactitud de la información económica y los resultados de la solicitud. El Comité de Expertos trató de remediar la falta de información en las solicitudes mediante una revisión más exhaustiva y un análisis de los datos relacionados con dicha solicitud. Conclusión La Organización Mundial de la Salud deberá revisar las instrucciones para los solicitantes que figuran en los requisitos de los datos económicos, desarrollar nuevas formas de asistir a los solicitantes a la hora de completar el proceso de solicitud y definir métodos para el uso de datos económicos en el proceso de toma de decisiones.

    Resumo em Inglês:

    Abstract Objective To evaluate the quality of economic data provided in applications to the World Health Organization (WHO) Model List of Essential Medicines and to evaluate the role of these data in decision-making by the expert committee that considers the applications. Methods We analysed applications submitted to the WHO Expert Committee on the Selection and Use of Essential Medicines between 2002 and 2013. The completeness of data on the price and cost-effectiveness of medicines was extracted from application documents and coded using a four-point scale. We recorded whether or not the expert committee discussed economic information and the outcomes of each application. Associations between the completeness of economic data and application outcomes were assessed using χ2 tests. Findings The expert committee received 134 applications. Only eight applications (6%) included complete price data and economic evaluation data. Many applicants omitted or misinterpreted the economic evaluation section of the application form. Despite the lack of economic data, all applications were reviewed by the committee. There was no significant association between the completeness of economic information and application outcomes. The expert committee tried to address information gaps in applications by further review and analysis of data related to the application. Conclusion The World Health Organization should revise the instructions to applicants on economic data requirements; develop new mechanisms to assist applicants in completing the application process; and define methods for the use of economic data in decision-making.

    Resumo em Árabe:

    ملخص الغرض تقييم مستوى جودة البيانات الاقتصادية المقدمة في طلبات الإدراج ضمن القائمة النموذجية للأدوية الأساسية بمنظمة الصحة العالمية (WHO)، وتقييم الدور الذي تلعبه هذه البيانات في اتخاذ القرارات من جانب لجنة الخبراء التي تنظر في الطلبات. الطريقة لقد قمنا بتحليل الطلبات المقدمة للجنة الخبراء بمنظمة الصحة العالمية بشأن اختيار الأدوية الأساسية واستخدامها في الفترة ما بين عامي 2002 و2013. وتم استخلاص درجة اكتمال البيانات المتعلقة بسعر الأدوية ومعقولية تكلفتها من خلال المستندات التي تضمنتها الطلبات، كما تم التعبير عن ذلك بالترميز، مع الاستعانة بمعيار من أربع نقاط. وسجلنا ما إذا كانت لجنة الخبراء قد قامت بمناقشة المعلومات الاقتصادية والنتائج فيما يتعلق بكل طلب، أم لا. وتم تقييم حالات الارتباط بين درجة اكتمال البيانات الاقتصادية من جهة، ونتائج الطلبات من جهة أخرى، وذلك باستخدام اختبارات خي مربع χ2. النتائج تسلمت لجنة الخبراء 134 طلباً. وتضمنت ثمانية طلبات فقط (6%) بيانات مكتملة عن السعر وبيانات عن التقييم الاقتصادي. وقد حذف الكثير من مقدمي الطلبات قسم التقييم الاقتصادي بنموذج الطلب أو أساءوا تفسيره. وبرغم نقص البيانات الاقتصادية، قامت اللجنة بمراجعة جميع الطلبات. ولم يوجد أي ارتباط واضح بين درجة اكتمال المعلومات الاقتصادية، ونتائج الطلب، بل حاولت لجنة الخبراء سد فجوات البيانات في الطلبات المقدمة عن طريق إجراء المزيد من المراجعة والتحليل للبيانات المتعلقة بالطلب. الاستنتاج يجب على منظمة الصحة العالمية مراجعة التعليمات الخاصة بمقدمي الطلبات، والمتعلقة بمتطلبات البيانات الاقتصادية، كما يجب عليها وضع آليات جديدة لمساعدة مقدمي الطلبات في إكمال إجراءات تقديم الطلب، وكذلك تحديد بعض الطرق لاستخدام البيانات الاقتصادية في اتخاذ القرارات.
World Health Organization Genebra - Genebra - Switzerland
E-mail: bulletin@who.int