Resumo em Português:
Os autores apresentam e discutem o potencial dos ensaios clínicos pragmáticos como uma alternativa aos ensaios clínicos explanatórios e aos estudos observacionais (Ex.: coorte, caso-controle) para obtenção de evidências que justifiquem o uso de intervenções terapêuticas. Argumentam que tal estratégia, quando utilizada num contexto adequado, constitui uma poderosa ferramenta para a identificação de medidas não viesadas de efetividade, com logística mais simples e custo inferior ao dos ensaios clínicos hoje utilizados.Resumo em Inglês:
The authors present and discuss the potential of pragmatic clinical trials as an alternative to both explanatory trials and observational studies to support the use of therapeutic interventions with good evidence. They argue that this strategy, when properly applied, can be a powerful tool to obtain unbiased measures of effectiveness, with simpler logistics and lower costs than in current clinical trials.Resumo em Português:
Ao incluir as hemoglobinopatias no Programa Nacional de Triagem Neonatal (PNTN), a Portaria nº 822/01 do Ministério da Saúde deu um passo importante no reconhecimento da sua relevância em saúde pública no Brasil. No entanto, com exceção de alguns centros especializados, tal Portaria encontrou a maioria dos serviços públicos de saúde ainda despreparados para colocá-la em prática. Em uma fase inicial de implantação, é necessária, portanto, uma ampla divulgação das hemoglobinopatias entre os profissionais ligados à saúde pública, sobretudo entre aqueles que atuam na triagem neonatal. O presente artigo discute algumas das suas peculiaridades em relação aos demais distúrbios metabólicos incluídos no PNTN. Além disso, é proposta uma reflexão sobre alguns eventuais pontos de distorção que podem comprometer o êxito do programa.Resumo em Inglês:
By including hemoglobinopathies in the National Neonatal Screening Program (PNTN), Brazilian Ministry of Health Directive # 822/01 has taken an important step towards recognition of their relevance for public health in the country. However, except at a few specialized centers, the public health care system is unprepared to meet the goals laid out under the directive. As the first step to effectively implement the guidelines, it is thus necessary to disseminate information on hemoglobinopathies among health professionals working in public health, especially those involved in neonatal screening. This article discusses some of the unique characteristics of hemoglobinopathies in comparison to other metabolic disorders included in the National Neonatal Screening Program. The authors also analyze potential sources of misunderstanding that could jeopardize the program's outcome.